«Крошечной гранулы нового медикамента изменит жизнь людей и позволит им находиться на солнце в течение более длительного времени, не опасаясь приступов боли», – заявил соавтор исследования, декан факультета генетической и геномной медицины в Школе медицины Маунт-Синай в Нью-Йорке.
Всего несколько минут солнечного воздействия могут вызвать изнуряющую боль. Одиннадцатилетняя Саванна Фалкерсон страдает эритропоэтической протопорфирией – редким наследственным заболеванием.
В дошкольном возрасте она испытала боль, оказавшись на солнце. Мать девочки рассказала: «У нее словно бы была аллергия на солнце, а ведь мы находились на улице всего 20 минут или около того… и она сказала: «Я горю!». Боль была настолько сильной, что она кричала так, «словно ее сбила машина». По словам ученых, таким людям, как Саванна, можно помочь путем введения под кожу выше бедра крошечной гранулы нового медикамента.
«Это лечение, которое изменит жизнь людей и позволит им находиться на солнце в течение более длительного времени, не опасаясь приступов боли. В США от эритропоэтической протопорфирии страдают около 500-600 человек», – заявил соавтор исследования, декан факультета генетической и геномной медицины в Школе медицины Маунт-Синай в Нью-Йорке. Такие пациенты не могут переносить дневной свет и быстро начинают испытывать чувство покалывания, зуда и жжения, что является предупредительным сигналом о необходимости уйти в тень. Слишком длительное воздействие солнца может привести к нескольким дням мучительной боли. Такое состояние часто развивается в детстве, вызывая укоренившийся на всю жизнь страх солнечного света.
Согласно новому исследованию, опубликованному в Медицинском журнале Новой Англии 2 июля, ученые в случайном порядке вводили препарат - афамеланотид, либо недействующее плацебо - 74 пациентам из Европы и 94 пациентам из США. Им вживляли имплантат каждые 60 дней в течение 9 или 6 месяцев. Было подсчитано время, проведенное ими на солнце без ощущения боли. За 6 месяцев американские участники, получавшие препарат, отметили в среднем (половина отметила больше, половина – меньше) 69 часов пребывания на солнце без боли, по сравнению с приблизительно 41 часом у тех, кто принимал плацебо. В Европе за девять месяцев пациенты, получавшие препарат, отметили в среднем 6 часов пребывания на солнце без боли, по сравнению с менее чем одним часом у остальных. Получавшие препарат также сообщили о более высоком качестве жизни.
Во время использования медикамента отсутствовали жалобы на серьезные побочные эффекты. Желудочно-кишечные заболевания и усталость у получавших препарат оставались примерно на обычном уровне. Принципом действия препарата является стимулирование выработки меланина. «Над этим лекарством работают впервые. Так что это довольно серьезное дело. Пускай препарат и обладает не лечебным, а лишь благоприятным действием, он все равно имеет огромную значимость, - говорит доктор Сильвия Боттомли и добавляет: - Препарат позволяет пациентам непрерывно переносить значительно большее воздействие солнца и видимого света, без ощутимых побочных эффектов, он является долгожданным для многих людей».
Данная исследовательская работа описывает последнюю из трех стадий исследований, необходимых для получения регистрационного удостоверения на препарат в США, однако еще неизвестно, когда препарат станет доступен американским пациентам. «Количество вероятных пациентов, которые могут получить подобное лечение, относительно невелико, и можно предсказать, что среди других фармацевтических фирм вряд ли будет ажиотаж по завоеванию данного рынка», - говорит доктор Клаус Пьерак, специалист по эритропоэтической протопорфирии. Он добавил, что лекарство, вероятно, будет дорогим, принимая во внимание стоимость его разработки, однако расходы с большой долей вероятности покроются страховыми компаниями, как только медикамент станет коммерчески доступным.
HealthDay
Drug Offers Hope Against Disease Where Sunlight Causes Pain
Комментарии (0)