EN | RU
EN | RU

Поддержка Медзнат

Назад

Рисдиплам для приема внутрь одобрен FDA для лечения спинальной мышечной атрофии

Рисдиплам для приема внутрь одобрен FDA для лечения спинальной мышечной атрофии Рисдиплам для приема внутрь одобрен FDA для лечения спинальной мышечной атрофии
Рисдиплам для приема внутрь одобрен FDA для лечения спинальной мышечной атрофии Рисдиплам для приема внутрь одобрен FDA для лечения спинальной мышечной атрофии

ЧТО НОВОГО?

Теперь врачи могут применять рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у пациентов в возрасте двух месяцев и старше.

7 августа 2020 года рисдиплам был одобрен FDA в качестве первого препарата для приема внутрь для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у пациентов в возрасте двух месяцев и старше. СМА — это редкое генетическое заболевание, влияющее на силу и моторику мышц и часто приводящее к смертельному исходу.


Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена выживаемости мотонейронов-2. Эффективность его применения у пациентов со СМА с манифестацией в младенческом и более старшем возрасте оценивали в двух клинических исследованиях. В исследование СМА с манифестацией в младенческом возрасте был включен 21 пациент (средний возраст 6,7 месяца). Показателем эффективности в данном открытом исследовании была способность сидеть без поддержки в течение как минимум 5 секунд и выживаемость без постоянной вентиляции легких. Было установлено, что после 1 года лечения 41 % пациентов были способны сидеть самостоятельно в течение > 5 секунд. Кроме того, выживаемость без постоянной вентиляции легких была достигнута у 81 % пациентов, что является очевидным улучшением с учетом типичного прогрессирования заболевания при отсутствии лечения через 23 месяца или более.


Во второе рандомизированное плацебо-контролируемое исследование было включено 180 пациентов со СМА в возрасте 2–25 лет. Основной конечной точкой было изменение общего балла MFM32 (двигательный функциональный тест) через 1 год. У пациентов, получавших рисдиплам, через 1 год наблюдалось среднее увеличение балла на 1,36, в то время как у пациентов, получавших плацебо (неактивное лечение), наблюдалось его снижение на 0,19.


Наиболее распространенными побочными эффектами применения рисдиплама были сыпь, лихорадка, диарея, язвы ротовой полости и инфекции мочевыводящих путей (ИМП). Побочные эффекты при СМА с манифестацией в младенческом и более старшем возрасте были сходными. Кроме того, при СМА с манифестацией в младенческом возрасте чаще наблюдались такие побочные эффекты, как ИМП, пневмония, рвота и запор.


Поскольку применение рисдиплама может приводить к увеличению концентраций некоторых лекарственных препаратов в плазме крови, пациенты не должны одновременно получать рисдиплам и препараты, содержащие белки множественной резистентности и выведения токсинов.


Рисдиплам получил статус орфанного препарата, что свидетельствует в пользу более активной разработки препаратов для лечения редких заболеваний. Заявка на регистрацию была рассмотрена в приоритетном порядке, поскольку относится к категории редких заболеваний у детей.

Источник:

FDA

Публикация:

FDA Approves Oral Treatment for Spinal Muscular Atrophy

Комментарии (0)

Вы хотите удалить этот комментарий? Пожалуйста, укажите комментарий Неверное текстовое содержимое Текст не может превышать 1000 символов Что-то пошло не так Отменить Подтвердить Подтвердить удаление Скрыть ответы Вид Ответы Смотреть ответы en ru
Попробуйте поиск по словам: