EN | RU
EN | RU

Поддержка Медзнат

Назад

FDA одобрило первый таргетный препарат для лечения редкой мутации мышечной дистрофии Дюшенна

FDA одобрило первый таргетный препарат для лечения редкой мутации мышечной дистрофии Дюшенна FDA одобрило первый таргетный препарат для лечения редкой мутации мышечной дистрофии Дюшенна
FDA одобрило первый таргетный препарат для лечения редкой мутации мышечной дистрофии Дюшенна FDA одобрило первый таргетный препарат для лечения редкой мутации мышечной дистрофии Дюшенна

ЧТО НОВОГО?

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило  применение казимерсена для инъекций для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) с пропуском экзона РНК.

25 февраля 2021 года FDA одобрило применение казимерсена для инъекций (антисмыслового олигонуклеотида) для лечения МДД. Таким образом, первый в своем роде препарат для таргетной терапии может обеспечить эффективное лечение пациентов с установленной мутацией гена МДД, восприимчивой к пропуску экзона 45. Одобрение было обусловлено тем, что терапия этим препаратом способствует повышению уровня дистрофина (белка, который поддерживает целостность мышечных клеток) в скелетных мышцах у пациентов с МДД.

МДД, являясь одним из наиболее распространенных типов мышечной дистрофии, представляет собой редкое генетическое заболевание, приводящее к ослаблению и разрушению мышц, которое прогрессируют со временем. Первые симптомы обычно появляются в возрасте 3–5 лет. МДД редко встречается у женщин и поражает примерно 1 из 3 600 детей мужского пола.

Одобрение было выдано на основе результатов рандомизированного контролируемого исследования, участие в котором приняли 43 пациента (в возрасте от 7 до 20 лет, все мужчины) с редкой мутацией МДД. Участники вводили казимерсен внутривенно в дозе 30 мг/кг или плацебо. С начала исследования и до 48-й недели у пациентов, получавших инъекцию казимерсена, наблюдалось статистически значимое повышение уровня дистрофина по сравнению с пациентами, получавшими плацебо. Согласно заключению FDA клиническое преимущество этой инъекции заключается в повышении уровня дистрофина у пациентов с МДД с установленной мутацией гена дистрофина, поддающиеся лечению путем пропуска экзона 45.

У пациентов с МДД часто наблюдались такие нежелательные явления как боль в горле, повышение температуры тела, боль в суставах, инфекции верхних дыхательных путей и головная боль.

Хотя в ходе клинических исследований не было выявлено токсического воздействия казимерсена для инъекций на почки, оно было выявлено в ходе доклинических исследованиий. Таким образом, целесообразно контролировать функцию почек у пациентов, получающих инъекционную терапию казимерсеном.

Казимерсен для инъекций получил одобрение в ускоренном режиме. Для подтверждения ее клинических преимуществ необходимо проведение дополнительных исследований. В настоящее время проводится клиническое исследование по изучению безопасности и эффективности препарата при применении у амбулаторных пациентов с МДД.

Источник:

FDA

Публикация:

FDA Approves Targeted Treatment for Rare Duchenne Muscular Dystrophy Mutation

Комментарии (0)

Вы хотите удалить этот комментарий? Пожалуйста, укажите комментарий Неверное текстовое содержимое Текст не может превышать 1000 символов Что-то пошло не так Отменить Подтвердить Подтвердить удаление Скрыть ответы Вид Ответы Смотреть ответы en ru ua
Попробуйте поиск по словам: